Noticias: Desarrollan fármaco prometedor para la distrofia muscular

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Un fármaco probado en ratones logró mejorar la fuerza muscular de los animales y podría ser un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne, afirma un estudio.
La investigación, dicen los científicos de la Universidad de Oxford, Inglaterra, podría conducir al desarrollo de una píldora diaria para tratar a pacientes con esta enfermedad, que es la forma más común de distrofia muscular.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) -que provoca debilidad muscular, dificultad para caminar y respirar y eventualmente la muerte- es causada por un defecto en un gen encargado de codificar a la distrofina, una proteína esencial del tejido muscular.

La DMD es un trastorno hereditario más común en hombres que mujeres. Afecta a aproximadamente 1 de cada 3.600 hombres.

Y es una de las distrofias que empeoran más rápidamente. La mayoría de los pacientes deben usar una silla de ruedas al cumplir los 12 años.

El estudio, que aparece publicado en la revista PLoS One, fue dirigido por la profesora Kay Davis

Tal como explica la investigadora, "hemos demostrado que el fármaco puede reducir dramáticamente la debilidad muscular en ratones".

"Estos resultados nos dan toda la evidencia que necesitamos para seguir adelante con los ensayos clínicos en humanos", agrega.

Actualmente no existe un tratamiento efectivo para esta enfermedad. Los pacientes pueden tomar esteroides y hormonas del crecimiento para controlar los síntomas pero estos no protegen a los músculos del debilitamiento.

El nuevo fármaco fue identificado al analizar miles de compuestos terapéuticos que lograran incrementar los niveles de utrofina, la cual puede mejorar la fortaleza muscular.

La utrofina, explican los científicos, parece compensar la carencia de la proteína distrofina, que deja de funcionar adecuadamente en los pacientes con DMD.

Entre los compuestos estudiados, el candidato más prometedor, nombrado SMT C1100, fue probado en un modelo de ratones con distrofia muscular en tres laboratorios en Inglaterra, Italia y Estados Unidos.

Los ratones tratados con el fármaco desarrollaron músculos más fuertes y no se cansaban tan fácilmente como el resto. Además lograron un rendimiento 50% mayor en rutinas de ejercicio, informan los científicos.

Las pruebas preliminares en voluntarios humanos no presentaron problemas de seguridad pero revelaron que es necesario llevar a cabo más investigaciones para mejorar la fórmula del medicamento, agregan.

El profesor Max Parmar, del Consejo de Investigación Médica del Reino Unido, afirma que "este estudio, aunque no necesariamente está ofreciendo una solución final, nos presenta una plataforma importante con la cual podemos avanzar y llevar a cabo una progresión seria por medio de ensayos clínicos".

Por su parte, la doctora Marita Pohlschmidt, directora de investigación de la Campaña para Distrofia Muscular del Reino Unido, le dijo a la BBC que "hasta ahora esto parece muy prometedor, porque en los ratones funcionó realmente muy bien".

"Sin embargo, todavía no podemos decir a una familia afectada con la enfermedad cuándo estará listo este tratamiento o si estará listo".

El estudio fue parcialmente financiado por la Campaña para Distrofia Muscular y el Consejo de Investigación Médica. 

FUENTE: BBC Salud

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2 comments on “Noticias: Desarrollan fármaco prometedor para la distrofia muscular
  1. carlos marquez dice:

    buenos dias soy de venezuela y necesito informacion ya que tengo un sobrino que padece de atrofia muscular desde los 5 años de edad y actualmente tiene 18 años gracias

    • Al Fisio dice:

      Hola Carlos, en principio no podemos darte más información sobre esta noticia. Tal vez podrías ponerte en contacto con la Dra. Kay Davies, Departament of Physilogy, Anatomy and Genetics. University of Oxford, que publicó su estudio“Utrophin modulation for the therapy of DMD”
      o con la asociación Duchenne parent Project España que también han hablado de este tema en su congreso. Espero haberte ayudado.
      Un saludo

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